Liệu pháp tế bào đang nổi lên như một trong những bước ngoặt vĩ đại nhất của y học hiện đại, mang lại hy vọng điều trị cho nhiều căn bệnh từng được coi là vô phương cứu chữa.
Tính đến năm 2025, những tiến bộ trong công nghệ tế bào gốc, chỉnh sửa gen và liệu pháp miễn dịch đã định hình lại toàn cảnh y học lâm sàng.
Những thành tựu này không chỉ nâng cao độ chính xác và hiệu quả mà còn mở rộng khả năng tiếp cận cho nhiều bệnh nhân mắc ung thư hay các bệnh thoái hóa phức tạp.
Kỹ thuật chính xác với CAR-T và các hướng mở rộng
Liệu pháp tế bào T mang thụ thể kháng nguyên dạng khảm (CAR-T) tiếp tục giữ vị trí tiên phong trong lĩnh vực miễn dịch trị liệu. Bằng cách biến đổi gen tế bào T của chính người bệnh, các tế bào này có thể nhận diện và tấn công trực diện tế bào ung thư, giảm thiểu tác dụng phụ so với hóa trị truyền thống.
Đặc biệt, năm 2025 ghi nhận sự ra đời của CAR-T thế hệ mới nhắm đích CD19, đạt tỷ lệ chữa khỏi lên tới 93,3% ở bệnh nhân u lympho không Hodgkin kháng trị. Quy trình sản xuất rút ngắn xuống chỉ còn bảy ngày, mang lại lợi thế sống còn trong các bệnh tiến triển nhanh. Ngoài CD19, nhiều mục tiêu khác đang được thử nghiệm nhằm mở rộng CAR-T sang các khối u đặc – lĩnh vực vốn là thách thức bởi môi trường vi mô phức tạp của khối u. Đây được coi là bước chuyển mình quan trọng, mở ra kỷ nguyên điều trị ung thư cá thể hóa ngay ở cấp độ tế bào.
Tế bào gốc và đổi mới trong y học tái tạo
Liệu pháp tế bào gốc đang chứng minh tiềm năng vượt trội nhờ khả năng tái tạo và biệt hóa. Công nghệ tế bào gốc đa năng cảm ứng (iPSCs) và tế bào gốc trung mô (MSCs) đã được ứng dụng để tạo ra các dòng tế bào chuyên biệt, phục hồi tổn thương mô và cơ quan.
Một bước tiến nổi bật là việc kết hợp công nghệ in sinh học 3D, cho phép tạo dựng cấu trúc mô chính xác, nâng cao tỷ lệ ghép thành công và giảm biến chứng thải ghép. Ngoài ra, các tế bào gốc được chỉnh sửa còn được ứng dụng để điều trị bệnh tự miễn, rối loạn chuyển hóa và bệnh máu di truyền. Các kháng thể hai đặc hiệu mới đang được sử dụng để nhắm đích tế bào gốc tạo máu, làm tăng độ an toàn và giảm nguy cơ đào thải trong ghép dị loài – một bước tiến quan trọng mở rộng phạm vi ứng dụng lâm sàng
Liệu pháp RNA và tái lập trình tế bào in vivo
Song song với cấy ghép tế bào, các liệu pháp dựa trên RNA đang trở thành xu hướng đầy hứa hẹn. RNA được thiết kế đặc biệt có khả năng điều chỉnh biểu hiện gen, khắc phục rối loạn chức năng tế bào hoặc kích hoạt miễn dịch chống lại bệnh tật. Thành công của nền tảng vắc-xin mRNA đã mở đường cho cải tiến về độ ổn định và phương tiện vận chuyển RNA trị liệu.
Một chiến lược mới mang tính đột phá là tái lập trình tế bào ngay trong cơ thể (in vivo), biến đổi trực tiếp các tế bào sẵn có thành loại mong muốn mà không cần can thiệp ngoài cơ thể. Kỹ thuật này đang được nghiên cứu cho bệnh tim, tiểu đường và thoái hóa thần kinh, hứa hẹn tạo ra liệu pháp ít xâm lấn và dễ mở rộng hơn.
Thách thức trong sản xuất và tiếp cận
Dù tiềm năng lớn, liệu pháp tế bào vẫn gặp nhiều trở ngại về sản xuất phức tạp, chi phí cao và yêu cầu hậu cần nghiêm ngặt. Đối với bệnh nhân ung thư ác tính, rút ngắn thời gian sản xuất là yếu tố sống còn. Chính vì vậy, các nền tảng sản xuất tự động và sản phẩm tế bào “dùng sẵn” (allogeneic) đang được phát triển để giảm chi phí, tăng khả năng tiếp cận mà vẫn duy trì hiệu quả.
Ngoài ra, việc ứng dụng các vector truyền gen thế hệ mới – cả virus và phi virus – cũng góp phần nâng cao độ chính xác, giảm phản ứng miễn dịch không mong muốn, từ đó mở rộng nhóm bệnh nhân có thể hưởng lợi từ liệu pháp này.
Kết luận
Những bước tiến trong liệu pháp tế bào năm 2025 đánh dấu kỷ nguyên mới của y học, khi chính các tế bào của con người được biến đổi thành công cụ chữa bệnh. Từ CAR-T thế hệ mới đến tế bào gốc kết hợp in 3D, từ RNA trị liệu đến tái lập trình in vivo, tất cả đang mở rộng biên giới điều trị y học hiện đại.
Dù vẫn còn nhiều thách thức về sản xuất và chi phí, triển vọng của liệu pháp tế bào là vô cùng to lớn. Nó không chỉ thay đổi cách chữa bệnh ung thư hay bệnh mạn tính mà còn đặt nền móng cho tương lai nơi y học khai thác sức mạnh của tế bào để cứu chữa và tái tạo sự sống.
