Hãy tưởng tượng nếu chúng ta có thể xóa bỏ một căn bệnh đe dọa tính mạng với độ chính xác của một phím xóa. Hoặc ngăn ngừa các rối loạn di truyền trước khi một đứa trẻ chào đời. Nghe có vẻ như khoa học viễn tưởng phải không?
Với công nghệ CRISPR, điều đó đang tiến gần hơn đến sự thật khoa học. Nhưng khi nghiên cứu sâu hơn, chúng ta cần đặt câu hỏi: Giới hạn nào là quá mức khi nói đến việc chỉnh sửa gen người?
CRISPR thực sự là gì?
CRISPR (viết tắt của Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) là một công cụ ban đầu được phát hiện trong vi khuẩn như một cơ chế phòng vệ tự nhiên chống lại virus. Năm 2012, các nhà khoa học như Jennifer Doudna và Emmanuelle Charpentier đã tìm ra cách tái sử dụng nó cho việc chỉnh sửa gen—và điều đó đã thay đổi cuộc chơi. Nó hoạt động như một chiếc kéo phân tử, cắt DNA tại các vị trí cụ thể. Sau khi cắt, các tế bào có thể tự sửa chữa bằng cách chèn hoặc xóa các đoạn mã di truyền.
Điều gì làm cho CRISPR trở nên mang tính cách mạng?
1. Nó chính xác. Bạn có thể nhắm mục tiêu hầu hết mọi gen với độ chính xác cao.
2. Nó nhanh chóng. Những việc trước đây mất nhiều năm giờ có thể được thực hiện trong vài tuần.
3. Nó rẻ. So với các kỹ thuật cũ hơn, CRISPR có giá cả phải chăng và dễ tiếp cận hơn.
Lời hứa của CRISPR: Chữa khỏi bệnh thực sự
Hãy cùng xem những gì đã và đang xảy ra.
1. Bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm: Một trong những bước đột phá đầy hứa hẹn nhất là trong điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Năm 2023, FDA đã phê duyệt liệu pháp dựa trên CRISPR có tên Casgevy, liệu pháp này thay đổi các tế bào tủy xương của chính bệnh nhân để sản sinh ra các tế bào hồng cầu khỏe mạnh. Đây không phải là lý thuyết – nó đã và đang cứu sống nhiều người.
2. Mù bẩm sinh: Trong các thử nghiệm lâm sàng, các nhà nghiên cứu đã sử dụng CRISPR để sửa chữa các đột biến gây mù bẩm sinh. Đối với một số người tham gia, phương pháp điều trị này đã phục hồi một phần thị lực của họ – điều mà trước đây được cho là không thể.
3. Liệu pháp miễn dịch ung thư: Các nhà khoa học đang sử dụng CRISPR để lập trình lại các tế bào miễn dịch nhằm nhận biết và tấn công các tế bào ung thư tốt hơn. Kết quả ban đầu cho thấy nhiều hứa hẹn, đặc biệt là đối với các loại ung thư kháng lại các phương pháp điều trị truyền thống.
Thật là những điều thú vị. Nhưng sự thú vị đó cũng đi kèm với một điều cần lưu ý.
Rào cản đạo đức: Em bé thiết kế và giới hạn của con người
Chúng ta nên vạch ra ranh giới ở đâu?
Năm 2018, cả thế giới bàng hoàng khi nhà nghiên cứu He Jiankui tuyên bố sự ra đời của những em bé đầu tiên được chỉnh sửa gen bằng công nghệ CRISPR. Các nhà khoa học hàng đầu không phản đối khái niệm chỉnh sửa gen mà phản đối việc thực hiện nó mà không có các biện pháp bảo vệ đạo đức, y tế hoặc quy định cần thiết. Như nhà tiên phong CRISPR Jennifer Doudna đã nhận xét, “Công việc này lẽ ra không nên được thực hiện.” Tương tự, giám đốc NIH Francis Collins gọi thí nghiệm này là “vô trách nhiệm” và cảnh báo rằng lĩnh vực này không được phép tiến lên nếu không có sự giám sát đạo đức rõ ràng.
Đây là lý do tại sao điều này quan trọng:
1. Hậu quả không lường trước: Chúng ta vẫn chưa hiểu đầy đủ về cách một thay đổi trong gen có thể ảnh hưởng đến phần còn lại của cơ thể – hoặc các thế hệ tương lai.
2. Tiếp cận và bất bình đẳng: Nếu chỉ những người giàu mới có đủ khả năng chi trả cho việc chỉnh sửa gen, liệu chúng ta có đang tạo ra sự phân chia giai cấp về mặt di truyền?
3. Định nghĩa lại "Bình thường": Nếu chúng ta bắt đầu chỉnh sửa gen để tăng trí thông minh, chiều cao hoặc ngoại hình, liệu chúng ta có đang đánh mất chính khái niệm về sự đa dạng của con người?
Nhà đạo đức sinh học, Tiến sĩ Françoise Baylis cảnh báo: "Một khi bạn bắt đầu chỉnh sửa dòng tế bào mầm của con người, bạn sẽ thay đổi bản chất của sự sinh sản. Trẻ em trở thành sản phẩm."
Chỉnh sửa dòng tế bào mầm so với chỉnh sửa tế bào soma: Hiểu rõ sự khác biệt
Để hiểu rõ ranh giới đạo đức nằm ở đâu, điều hữu ích là biết hai loại chỉnh sửa gen:
• Chỉnh sửa tế bào soma chỉ ảnh hưởng đến cá thể. Nó được sử dụng trong các liệu pháp điều trị các bệnh như ung thư hoặc thiếu máu hồng cầu hình liềm.
• Chỉnh sửa dòng tế bào mầm làm thay đổi giao tử nam, trứng hoặc phôi thai - có nghĩa là những thay đổi có thể được truyền sang các thế hệ tương lai.
Chỉnh sửa tế bào soma là một công cụ y tế. Chỉnh sửa dòng tế bào mầm là một vấn đề nan giải của xã hội.
Chúng ta sẽ đi đâu từ đây?
CRISPR sẽ không biến mất. Trên thực tế, các công cụ thế hệ tiếp theo như CRISPR-Cas12 và Cas13 đang mở rộng những gì có thể, không chỉ ở con người mà còn trong nông nghiệp và khoa học môi trường. Thách thức không chỉ nằm ở những gì chúng ta có thể làm, mà còn là những gì chúng ta nên làm.
Các chuyên gia như kỹ sư sinh học Tiến sĩ George-Church cho rằng các tiêu chuẩn quốc tế phải phát triển nhanh chóng. Ông nói: "Chúng ta đang ở thời điểm giống như sự ra đời của internet - tiềm năng khổng lồ, nhưng chúng ta cần những rào cản bảo vệ."
Một số nhóm đã kêu gọi tạm dừng việc chỉnh sửa gen di truyền cho đến khi các khuôn khổ đạo đức toàn cầu được thiết lập. Những người khác tin rằng việc cấm hoàn toàn có thể làm đình trệ tiến bộ y học.
Vậy, bạn nghĩ sao – chúng ta chỉ nên sử dụng CRISPR để chữa bệnh, hay nên tiến xa hơn? Nếu con bạn trong tương lai có thể được sinh ra mà không mang một gen gây chết người, bạn có đồng ý không? Và nếu việc chỉnh sửa đó cũng có thể giúp con bạn cao hơn hoặc thông minh hơn, bạn vẫn sẽ đồng ý chứ?
Khoa học đang tiến bộ rất nhanh. Tất cả chúng ta – các nhà khoa học, các nhà đạo đức học, các bậc phụ huynh và người dân bình thường – cần phải quyết định ranh giới nên được vạch ra ở đâu.
Hãy cùng thảo luận: Điều gì khiến bạn hào hứng nhất về CRISPR? Điều gì khiến bạn lo lắng nhất?
