Một người bạn đã từng hỏi tôi: "Nếu bạn có thể loại bỏ một gen gây bệnh khỏi đứa con tương lai của mình, bạn có làm không?" Câu trả lời trực giác của tôi là có—ai lại không muốn bảo vệ con mình khỏi bệnh tật chứ?


Nhưng khi chúng tôi nói chuyện nhiều hơn, câu hỏi trở nên phức tạp. Còn những hậu quả không mong muốn thì sao? Chúng ta nên đặt ra ranh giới ở đâu?


Công nghệ chỉnh sửa gen không còn là khoa học viễn tưởng nữa. Các công cụ như CRISPR-Cas9 cho phép các nhà khoa học thực hiện những thay đổi chính xác trên DNA—chỉnh sửa các bệnh di truyền, tăng cường khả năng phục hồi của cây trồng, và thậm chí khám phá các phương pháp ngăn ngừa sự suy giảm do tuổi tác. Đây là một cuộc cách mạng trong sinh học, nhưng giống như bất kỳ công cụ mạnh mẽ nào, nó cũng đi kèm những câu hỏi lớn. Hãy cùng phân tích những tiềm năng và rủi ro của chỉnh sửa gen, cũng như ý nghĩa của nó đối với tất cả chúng ta.


Chỉnh sửa gen là gì?


Về cơ bản, chỉnh sửa gen là quá trình thay đổi DNA bên trong tế bào sống. Với các công cụ hiện đại, các nhà khoa học có thể nhắm mục tiêu vào các gen cụ thể và loại bỏ, sửa chữa hoặc thay thế chúng.


Phương pháp phổ biến nhất, CRISPR-Cas9, hoạt động bằng cách:


Tìm trình tự DNA chính xác cần chỉnh sửa.


Cắt DNA tại vị trí đó.


Để tế bào tự sửa chữa vết cắt—lý tưởng nhất là với một phiên bản gen đã được chỉnh sửa.


Không giống như các kỹ thuật di truyền cũ, CRISPR chính xác, nhanh chóng và không tốn kém, khiến nó trở thành một trong những công cụ dễ tiếp cận nhất đối với các nhà nghiên cứu trên toàn thế giới.


1. Những lợi ích tiềm năng


1. Chữa khỏi các bệnh di truyền:


Các nhà khoa học đã sử dụng CRISPR để điều trị các bệnh như thiếu máu hồng cầu hình liềm, bệnh beta-thalassemia và một số loại mù lòa. Năm 2023, Vương quốc Anh đã phê duyệt liệu pháp điều trị bệnh hồng cầu hình liềm dựa trên CRISPR - lần đầu tiên trên thế giới.


2. Chống ung thư:


Các nhà nghiên cứu đang khám phá cách chỉnh sửa gen có thể cải thiện liệu pháp miễn dịch, huấn luyện các tế bào miễn dịch của chính người bệnh để nhận biết và tiêu diệt khối u tốt hơn.


3. Cải tiến nông nghiệp:


Chỉnh sửa gen cũng đang được sử dụng để giúp cây trồng kháng sâu bệnh và hạn hán tốt hơn - mà không cần đưa thêm gen lạ vào như trong các sinh vật biến đổi gen truyền thống.


4. Các ứng dụng trong tương lai:


Một số nhà khoa học đang nghiên cứu cách chỉnh sửa gen cụ thể có thể làm chậm quá trình lão hóa hoặc tăng cường chức năng não - mặc dù những điều này vẫn còn mang tính thử nghiệm cao.


2. Rủi ro về đạo đức và thực tiễn


1. Tác động ngoài mục tiêu:


Chỉnh sửa gen rất mạnh mẽ, nhưng không phải lúc nào cũng hoàn hảo. Những thay đổi ngoài ý muốn ở các phần khác của bộ gen có thể gây ra tác dụng phụ—hoặc tạo ra những vấn đề mới.


2. Trẻ sơ sinh thiết kế:


Một trong những nỗi lo ngại lớn nhất là chỉnh sửa gen có thể được sử dụng không chỉ cho sức khỏe mà còn để cải thiện—như chiều cao, trí thông minh hoặc các đặc điểm thể chất. Điều này đặt ra những câu hỏi đạo đức lớn về sự công bằng, khả năng tiếp cận và sự đa dạng của con người.


3. Khả năng tiếp cận không bình đẳng:


Nếu các liệu pháp chỉnh sửa gen đắt đỏ, chỉ những gia đình hoặc quốc gia giàu có mới có thể được hưởng lợi—làm gia tăng bất bình đẳng toàn cầu về sức khỏe và tuổi thọ.


4. Những ẩn số dài hạn:


Chúng ta vẫn chưa hiểu đầy đủ về cách các gen được chỉnh sửa có thể hoạt động qua các thế hệ. Những thay đổi được thực hiện ngày hôm nay có thể có tác động lan tỏa trong tương lai xa.


Các chuyên gia nói gì


Theo Tiến sĩ Jennifer Doudna, nhà hóa sinh đoạt giải Nobel và là đồng phát triển CRISPR:


“Chúng ta đang đứng trước ngưỡng cửa của một kỷ nguyên mới trong sinh học. Nhưng những lựa chọn chúng ta đưa ra ngày hôm nay sẽ quyết định liệu công nghệ này sẽ trở thành công cụ chữa lành hay nguồn gốc của sự chia rẽ.”


Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) cũng đã ban hành các hướng dẫn toàn cầu, kêu gọi thận trọng, giám sát quốc tế và đối thoại công khai trước khi chỉnh sửa gen được áp dụng rộng rãi trên phôi thai người.


Chúng ta nên sử dụng nó như thế nào?


Cuộc tranh luận về chỉnh sửa gen không chỉ dành cho các nhà khoa học mà còn cho tất cả chúng ta. Khi công nghệ này chuyển từ phòng thí nghiệm sang phòng khám, tất cả chúng ta đều sẽ bị ảnh hưởng bởi cách nó được sử dụng.


Một số nguyên tắc chính cần xem xét:


Sử dụng cho mục đích điều trị hơn là cải tiến: Ưu tiên điều trị bệnh hơn là các sửa đổi phi y tế.


Minh bạch công khai: Khuyến khích thảo luận cởi mở về việc giới hạn nên ở đâu.


Công bằng toàn cầu: Đảm bảo rằng các phương pháp điều trị không chỉ giới hạn ở các quốc gia giàu có hoặc cá nhân.


Tư duy dài hạn: Nghiên cứu không chỉ ảnh hưởng đến cá nhân mà còn đến các thế hệ tương lai.


Bạn nghĩ sao?


Nếu chỉnh sửa gen có thể loại bỏ một căn bệnh nghiêm trọng trong gia đình bạn, bạn có ủng hộ không? Nếu công nghệ tương tự có thể được sử dụng để cải thiện ngoại hình hoặc trí thông minh thì sao - liệu điều đó có thay đổi câu trả lời của bạn không?


Đây không chỉ là một câu hỏi cho tương lai. Đó là một cuộc trò chuyện mà chúng ta cần có ngay bây giờ. Bởi vì chỉnh sửa gen không phải là một sự kiện gây chấn động lớn - nó đang dần len lỏi vào lĩnh vực chăm sóc sức khỏe, nông nghiệp, và thậm chí cả những cuộc trò chuyện trên bàn ăn.


Hiểu được cả sức mạnh và giới hạn của nó là bước đầu tiên để sử dụng nó một cách khôn ngoan. Câu hỏi không chỉ là liệu chúng ta có thể chỉnh sửa gen hay không - mà là liệu chúng ta có nên chỉnh sửa gen hay không, và bao nhiêu là quá xa?